La Camera ha approvato il Testo unico sulle Malattie rare con 357 a favore e nessun voto contrario.
Questo provvedimento, raggiunto dopo oltre due anni di lavori in Commissione Affari Sociali, quindi, presenta disposizioni dirette a garantire la cura delle malattie rare, ed il sostegno alla ricerca ed alla produzione dei farmaci orfani finalizzati proprio alla terapia di queste patologie.
Ogni anno, nell’ultimo giorno del mese di febbraio, si celebra la Giornata Mondiale delle Malattie Rare organizzata a livello internazionale da EURORDIS (European Organization for Rare Diseases), organizzazione europea di pazienti, che da tempo si impegna a fare pressione nei confronti degli organismi istituzionali dell’Unione Europea, per inserire le malattie rare nel complesso sistema legislativo europeo. In Italia, invece, se ne occupa UNIAMO (Federazione Italiana Malattie Rare Onlus).
Il ministro della Salute, Roberto Speranza, ha commentato così il voto favorevole: “Il sì unanime della Camera dei deputati al Testo unico sulle Malattie rare rappresenta un primo importante passo in avanti perché grazie alla semplificazione delle normative esistenti consentirà a migliaia di pazienti, ovunque risiedano, di accedere più facilmente a cure adeguate ed appropriate, anche restando a domicilio. È un ulteriore tassello nella costruzione di un Servizio sanitario nazionale incentrato sul concetto di ‘prossimità’, cioè della capacità di essere vicino ai cittadini, a cominciare da chi soffre di una malattia rara, perché non si debba mai sentire lasciato solo”.
Il Testo, ora, passa al Senato.
Questo provvedimento è composto da 16 articoli.
L’articolo 1 enuncia la finalità del provvedimento, rappresentata nella tutela del diritto alla salute delle persone affette da malattie rare mediante misure dirette a garantire:
– l’uniformità della erogazione sul territorio nazionale delle prestazioni e dei medicinali, inclusi quelli orfani;
– il coordinamento, l’aggiornamento periodico dei livelli di assistenza e dell’elenco delle malattie rare;
– il coordinamento, il riordino ed il potenziamento della rete nazionale per le malattie rare istituita con il regolamento di cui al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n. 279 comprensivad ei centri che fanno parte delle Reti di riferimento europee (ERN), per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare;
– il sostegno alla ricerca.
L’articolo 2 qualifica come rare le malattie, incluse quelle di origine genetica, che presentano una bassa prevalenza.
L’articolo 3 consiste nella definizione di farmaco orfano in conformità ai criteri stabiliti dall’articolo 3 del sopracitato regolamento CE n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio del 16 dicembre 1999, stabilendo che un farmaco è definito orfano se:
– è destinato alla diagnosi, alla profilassi od alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nel momento in cui viene presentata la domanda di assegnazione della qualifica di farmaco orfano;
– è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita, di un’affezione seriamente debilitante, o di un’affezione grave e cronica, ed è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale farmaco sia così redditizia da giustificare l’investimento necessario;
– non esistono metodi soddisfacenti di diagnosi, profilassi o di terapia delle affezioni descritte autorizzati;
– pur sussistendo metodi autorizzati si può dimostrare che il farmaco ha effetti benefici significativi per le persone colpite dalle affezioni descritte.
L’articolo 4 lascia ai centri di riferimento di cui al D.M. 279 del 2001, la definizione del piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato che comprende i trattamenti ed i monitoraggi di cui necessita una persona affetta da malattia rara, garantendo anche un percorso strutturato nella transizione dall’età pediatrica all’età adulta.
L’articolo 5 dà disposizioni per assicurare l’assistenza farmaceutica e l’immediata disponibilità dei farmaci orfani. I farmaci di fascia A od H prescritti ai pazienti affetti da una malattia rara vengono erogati dalle farmacie dei presìdi sanitari, dalle aziende sanitarie territoriali di appartenenza del paziente – anche nel caso di diagnosi della malattia rara in una regione diversa da quella di residenza -, dalle farmacie pubbliche e private convenzionate con il Servizio sanitario nazionale. In tale ultimo caso viene richiamato il rispetto degli accordi regionali. Viene poi stabilito che per le prescrizioni relative ad una malattia rara il numero di pezzi prescrivibili per ricetta può essere superiore a tre qualora previsto dal piano terapeutico assistenziale.
L’articolo 6 prevede e disciplina l’istituzione, nello stato di previsione del Ministero del lavoro e delle politiche sociali, del Fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare, con una dotazione iniziale pari ad un milione di euro annui a decorrere dall’anno 2022, destinato al finanziamento delle misure per il sostegno del lavoro di cura ed assistenza delle persone affette da tale patologia, con una percentuale di invalidità pari al 100 per cento, con connotazione di gravità e che necessitano di assistenza continua.
L’articolo 7 definisce le funzioni del Centro nazionale per le malattie rare, con sede presso l’Istituto superiore di sanità, prevedendo che esso svolga attività di ricerca, consulenza e documentazione sulle malattie rare e i farmaci orfanifinalizzata alla prevenzione, trattamento e sorveglianza delle stesse.
L’articolo 8 prevede l’istituzione presso il Ministero della salute del Comitato nazionale per le malattie rare. Il decreto disciplina le modalità di funzionamento del Comitato prevedendo, in particolare, che le riunioni dello stesso si svolgano preferibilmente mediante videoconferenza. Il Comitato, la cui composizione assicura la rappresentanza di tutti i soggetti portatori di interessi del settore (tra i quali rappresentanti dei Ministeri della salute, dell’Università e della ricerca, del lavoro e delle politiche sociali, della Conferenza delle regioni, dell’Aifa, dell’Iss dell’Agenas, dell’Inps), svolge funzioni di indirizzo e coordinamento definendo le linee strategiche delle politiche nazionali e regionali in materia di malattie rare
L’articolo 9 prevede che ogni tre anni venga approvato il Piano nazionale per le malattie rare che definisce gli obiettivi e gli interventi pertinenti in tale ambito. In sede di prima attuazione del provvedimento in esame il Piano è adottato entro tre mesi dall’entrata in vigore della legge.
L’articolo 10 prevede che le regioni assicurano, attraverso i Centri regionali e interregionali di coordinamento, il flusso informativo delle reti per le malattie rare al Centro nazionale per le malattie rare di cui all’articolo 7 al fine di produrre nuove conoscenze sulle malattie rare, monitorare l’attività e l’uso delle risorse nonché per valutare la qualità complessiva della presa in carico dei pazienti e attuare un monitoraggio epidemiologico, anche al fine di orientare e supportare la programmazione nazionale in tema di malattie rare e le azioni di controllo e di verifica. Anche in tal caso è inserita la clausola di invarianza degli oneri finanziari.
L’articolo 11 dispone che a decorrere dal 2022 il fondo nazionale per l’impiego, a carico del Ssn, di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, di cui all’articolo 48, comma 19, lettera a) del D.L. n. 269/2003 (Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell’andamento dei conti pubblici), convertito, con modificazioni, dalla legge n. 326/2003, venga integrato con un ulteriore versamento pari al 2 per cento delle spese autocertificate entro il 30 aprile di ogni anno da parte delle aziende farmaceutiche sull’ammontare complessivo della spesa sostenuta nell’anno precedente per le attività di promozione rivolte al personale sanitario.
L’articolo 12 concede, dal 2022, un contributo, sotto forma di credito d’imposta, nel rispetto della normativa europea sugli aiuti di Stato, pari al 65 per cento delle spese sostenute per l’avvio e per la realizzazione di progetti di ricerca, fino all’importo massimo annuale di euro 200.000 per ciascun beneficiario, nel limite di spesa complessivo di 10 milioni di euro annui.
I beneficiari, per godere dell’agevolazione, sono tenuti a inviare entro il 31 marzo di ogni anno il protocollo relativo alla ricerca sulle malattie rare al Ministero della salute.
L’articolo 13 prevede che il Ministero della salute, il Ministero dell’Università e della ricerca e le regioni e le province autonome di Trento e Bolzano, promuovano il tema delle malattie rare nell’ambito della ricerca indipendente . Viene poi stabilito che le amministrazioni interessate provvedano all’attuazione del presente articolo nell’ambito delle risorse umane, strumentali e finanziarie disponibili a legislazione vigente e, comunque, senza nuovi o maggiori oneri a carico della finanza pubblica.
L’articolo 14 riguarda le attività informazione sulle malattie rare. Esso prevede che il Ministero della salute, nell’ambito delle attività informative e comunicative previste a legislazione vigente, promuova azioni utili per dare un’informazione tempestiva e corretta ai pazienti e ai loro familiari e sensibilizzare l’opinione pubblica sulle malattie rare.
L’articolo 15 detta le disposizioni finanziarie.
L’articolo 16, riguarda la clausola di salvaguardia per le regioni a statuto speciale e le province autonome di Trento e Bolzano.
Foto tratta dal web