Una bambina di poco meno di sei mesi affetta da atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta ad una terapia genica, all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli.
Un intervento innovativo, ma soprattutto il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.
Purtroppo la Sma, Atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una malattia gravissima, che con la nascita viene fuori a causa di una progressiva debolezza muscolare. Il suo effetto compromette la deglutizione e la respirazione e può portare alla morte nei primi 2 anni.
Alla bambina è stato somministrato un particolare farmaco che è anche il più costoso al mondo, che porta alla regressione della malattia. Costa 1,9 milioni di euro.
Questo è un importante risultato che segna un passo notevole allacura di questa grave malattia genetica.
